Différences entre versions de « Thérapie génique »

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*.La thérapie génique est une méthode consistant à introduire des acides nucléiques (ADN ou ARN) dans les cellules d'un organisme pour y corriger une anomalie, comme une mutation, à l'origine d'une pathologie. Il s'agit souvent d'apporter un gène normal et fonctionnel (transgène) dans une cellule où le gène présent est altéré. Une autre méthode peut amener de l'ARN capable de réguler ou bloquer partiellement l'expression d'un gène altéré
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*cette approche a été conçue pour suppléer un gène défectueux en cas de maladie monogénique (i.e. liée à la dysfonction d’un seul gène). Mais au cours des deux dernières décennies, l’évolution rapide des connaissances et des technologies a permis de démultiplier les stratégies possibles et d’élargir leur utilisation à de très nombreuses indications, dont certains cancers.
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Version du 23 avril 2020 à 18:06


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